La terapia génica CRISPR mejora la visión en personas con ceguera hereditaria
El ensayo de fase 1/2 de Brilliance mostró resultados prometedores en la mejora de la visión en personas con trastornos hereditarios de la retina
María Bolevich, 06/05/2024
Un ensayo clínico llamado Brilliance, que incluyó a 14 participantes, demostró que la edición de genes CRISPR mejoraba la visión en personas con ceguera hereditaria. Los investigadores de Mass Eye and Ear dijeron que sus hallazgos respaldan una mayor investigación sobre las terapias CRISPR para los trastornos hereditarios de la retina. Los resultados de 11 participantes mostraron una mejora en la visión. Además, señalaron, en este ensayo participó el primer paciente que recibió un fármaco en investigación basado en CRISPR directamente en el cuerpo. [...]
El objetivo es inyectar CRISPR para que llegue a la retina y restaurar la capacidad de producir genes y proteínas.
Los participantes recibieron una inyección del fármaco de edición del genoma CRISPR/Cas9, EDIT-101, en un ojo mediante un procedimiento quirúrgico específico. [...]
Para determinar la eficacia, los investigadores observaron cuatro criterios. [...] Los resultados mostraron que 11 participantes mostraron una mejora en al menos uno de los cuatro resultados medidos. Seis participantes mostraron mejoras en dos o más resultados. Seis participantes informaron una mejor calidad de vida relacionada con la visión. 4 participantes tuvieron una mejora clínicamente significativa en la agudeza visual, es decir, qué tan bien pueden identificar objetos o letras en un mapa. Como dijeron, se han eliminado todos los efectos secundarios menores.
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