La primera terapia genética experimental busca restaurar la visión rejuveneciendo las neuronas oculares
ER-100 utiliza la reprogramación epigenética para restablecer las células retinianas envejecidas, atacando el glaucoma y el daño del nervio óptico.
Life Biosciences está impulsando el rejuvenecimiento celular en la clínica con ER-100, una terapia genética experimental diseñada para restaurar la visión reviviendo las neuronas dañadas en el ojo. En lugar de retardar la progresión de la enfermedad, el enfoque pretende restablecer las células retinianas envejecidas a un estado más saludable mediante la reprogramación epigenética. ER-100 ataca las neuropatías ópticas, un grupo de afecciones que causan pérdida irreversible de la visión cuando las células ganglionares de la retina, que conectan el ojo con el cerebro, mueren. [...] El método utiliza la expresión controlada de tres factores de transcripción de Yamanaka, OCT-4, SOX-2 y KLF-4, conocidos colectivamente como OSK, para rebobinar las firmas del envejecimiento celular. En estudios preclínicos, ER-100 se administró directamente en el ojo mediante inyección intravítrea. Según la compañía, el método restauró los patrones de metilación asociados a la edad celular y mejoró la función visual en múltiples modelos animales, incluyendo primates no humanos. La terapia recibió la aprobación de la FDA para su primer ensayo clínico en humanos la semana pasada.
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