Una terapia experimental salva la vida de más de medio centenar de niños con una enfermedad letal
El tratamiento, que se administra una sola vez, ha permitido que la niña Eliana Nachem, encerrada en su casa para evitar infecciones, salga al mundo.
Una terapia experimental ha salvado la vida de 62 niños afectados por la extremadamente cruel ADA-SCID (son las siglas en inglés de inmunodeficiencia combinada grave por déficit de adenosina desaminasa, una proteína esencial para activar los glóbulos blancos, las defensas del organismo), una enfermedad genética infantil que debilita las defensas y facilita todo tipo de infecciones mortíferas: neumonía, meningitis, varicela. [...] El revolucionario tratamiento se administra un día y listo, pero es tan sofisticado que puede costar alrededor de un millón de euros. Eliana lo recibió hace una década y ahora lleva una vida totalmente normal. [...] El tratamiento consiste en extraer, de la sangre o del tuétano de los huesos, las células madre que son precursoras de los glóbulos blancos, para introducir en ellas una copia sana del gen defectuoso y devolverlas corregidas a los niños. Los resultados muestran una supervivencia del 100%, tras un seguimiento que en cinco casos superó la década. Uno de los líderes de la investigación, el médico estadounidense Donald Kohn, cree que todavía es pronto para afirmar que están curados.
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