Once niños con sordera incurable vuelven a oír gracias a la terapia génica
Un tratamiento experimental ensayado en España y otros países tiene éxito contra la falta de audición de nacimiento
Una de las primeras terapias génicas desarrolladas para curar la sordera de nacimiento acaba de demostrar éxito inicial, lo que permitiría revertir una enfermedad para la que actualmente no hay cura. En casos poco frecuentes, los niños nacen con defectos genéticos que no les permiten escuchar nada, aunque sus oídos están físicamente intactos. El nuevo tratamiento ha sido aplicado en 12 niños, varios de ellos en España, y ha funcionado en 11. A tres de ellos les ha devuelto una capacidad auditiva completamente normal. [...] En la mayoría de casos, la mejora auditiva es suficiente como para no necesitar implante coclear. [...] El tratamiento usado se llama DB-OTO y ha sido desarrollado por la farmacéutica estadounidense Regeneron, con la indispensable ayuda de una investigación genética de dos décadas realizada en España. La terapia consiste en una sola inyección en la cóclea, una estructura con forma de caracol en el oído interno. Cuando los niños nacen con dos copias defectuosas del gen OTOF, las células ciliadas de su oído son incapaces de percibir la vibración de los sonidos y enviar señales químicas a las neuronas para que el cerebro oiga. Con una sola inyección, en una intervención de 15 minutos, se introducen virus desactivados que transportan una copia sana del gen. Estos vectores entran selectivamente en las células auditivas y restauran el gen dañado.
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