Nuevo fármaco con gran potencial contra el Síndrome de Rett

Nuevo fármaco con gran potencial contra el Síndrome de Rett

NCYT, 09.10.2025

El síndrome de Rett es una enfermedad rara que afecta al desarrollo neuronal y se manifiesta sobre todo en niñas durante la infancia, entre el primer y el segundo año de vida. Implica una regresión severa de las capacidades motrices e intelectuales de las afectadas. [...] El congreso científico anual de síndrome de Rett, organizado por la IRSF (International Rett Syndrome Foundation) y celebrado recientemente en Boston (Estados Unidos), ha sido el escenario de la presentación de los últimos resultados del fármaco QTX153, desarrollado en España, sobre modelos preclínicos de síndrome de Rett. En la presentación, la Dra. Sònia Guil, líder del laboratorio de Cromatina y ARN Regulador del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, con sede en Badalona, ha mostrado cómo la administración de QTX153 en ratones con un estado equivalente al de esa enfermedad consigue revertir una parte importante de los síntomas asociados al síndrome, mostrando una muy baja toxicidad. [...] QTX153 es una pequeña molécula sintetizada por la compañía Quimatryx, con sede en Donostia, y codesarrollada por la Fundación Kaertor, pionera en el descubrimiento temprano de fármacos y con sede en Santiago de Compostela. Esta molécula es un potente inhibidor de la proteína HDAC6, un importante regulador de la actividad neuronal que se encuentra sobreactivado en el síndrome de Rett como consecuencia de la mutación del gen MECP2, causante de la enfermedad.

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