Estados Unidos aprueba el primer tratamiento con edición genética CRISPR
La terapia se autoriza para su uso en pacientes con anemia de células falciformes, una dolorosa enfermedad genética de la sangre
MIGUEL JIMÉNEZ Washington - 08 DIC 2023 - 18:13 CET
La revolucionaria edición genética CRISPR ya forma parte del arsenal de la medicina con todas las de la ley. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (la FDA, por sus siglas en inglés) ha anunciado este viernes la aprobación del Casgevy, el primer tratamiento que utiliza un tipo de tecnología novedosa de edición del genoma, CRISPR, que permite reescribir el libro de instrucciones de la vida para corregir errores. El nuevo tratamiento sirve para el tratamiento de la anemia de células falciformes en pacientes mayores de 12 años. A la vez, el regulador ha aprobado el uso de otra terapia génica celular, Lyfgenia, en este caso convencional, para la misma enfermedad.
El tratamiento de edición genética se presentó en octubre al exigente examen de la FDA a solicitud de los laboratorios Vertex Pharmaceuticals, con sede en Boston, y el suizo CRISPR Therapeutics. Juntos han diseñado una terapia basada en la edición del genoma contra esa dolorosa enfermedad de la sangre: la anemia de células falciformes, una malformación genética responsable de la deformación de los glóbulos rojos.
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