Abril, la primera niña tratada con terapia génica para curar la sordera

Abril, la primera niña tratada con terapia génica para curar la sordera

Un ensayo clínico prueba en España el primer tratamiento curativo para niños que nacen sin audición

NUÑO DOMÍNGUEZ Pamplona - 04 JUL 2024 - 05:21 CEST

Los padres estaban sorprendidos porque no hay ningún antecedente en la familia. Pero los médicos les contaron que cada uno de ellos tiene una copia mutada del gen, y su hija heredó una de cada uno de ellos, por lo que ha desarrollado la enfermedad. Había un 25% de posibilidades de que pasase.[...]

El padre descubrió los resultados de un ensayo clínico en China en el que varios niños con sordera de nacimiento habían vuelto a oír, e incluso a hablar, después de recibir un nuevo tratamiento de terapia génica. Cuando supo que en España se iba a abrir un ensayo similar, ni él ni su mujer tuvieron dudas. [...] El pasado 2 de mayo, los médicos de la CUN sedaron a Abril para hacerle una pequeña incisión detrás de la oreja derecha. El objetivo era llegar a la cóclea, más pequeña que la uña del meñique, e introducir un catéter por el que inyectaron la nueva terapia génica DB-OTO, desarrollada por la empresa estadounidense Regeneron. El tratamiento contiene la versión correcta del gen empaquetada en virus adenoasociados —inofensivos— que entran en las células ciliadas del oído y liberan su carga genética, lo que potencialmente devuelve la capacidad de oír. La recuperación es tan rápida que el paciente sale del hospital el día después. Abril ha sido la primera niña en España en ser tratada dentro de un ensayo clínico que también se realiza en Reino Unido y Estados Unidos, y que está evaluando la seguridad y la efectividad de esta terapia experimental. [...] Los médicos aún no han detectado señales de audición en Abril. No es alarmante porque los primeros signos pueden llegar hasta seis meses después de la intervención.

Clic AQUÍ para seguir leyendo y ver la imagen.