La terapia genética dirigida reduce el 95% de los ataques de angioedema, afirman unos investigadores
El tratamiento, NTLA-2002, es una terapia pionera de edición genética que emplea tecnología CRISPR/Cas9, con el objetivo de tratar el angioedema hereditario
Shubhangi Dua 01 de febrero de 2024 02:51 p. m. EST
El tratamiento, NTLA-2002, es una terapia pionera de edición genética que emplea tecnología CRISPR/Cas9, cuyo objetivo es tratar el angioedema hereditario, un trastorno genético caracterizado por ataques de hinchazón graves, dolorosos e impredecibles que pueden interferir con la vida diaria y resultar potencialmente mortales.
El aspecto revolucionario de este tratamiento radica en su capacidad para proporcionar una cura permanente para los síntomas incapacitantes asociados con el angioedema hereditario, incluida la reducción de los niveles de calicreína plasmática total, señalaron en una declaración los investigadores. Este enfoque dirigido tiene como objetivo prevenir los ataques de angioedema a nivel genético.
Según la investigadora principal, la Dra. Hilary Longhurst, los resultados provisionales del estudio de fase uno sugieren que el tratamiento de dosis única con NTLA-2002 puede proporcionar una cura permanente para los pacientes con angioedema hereditario. [...] Este es un avance significativo en comparación con los tratamientos existentes que pueden aliviar los síntomas pero no ofrecen una cura.
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