Una terapia española salva la vida de “la familia con peor suerte del mundo”

Una terapia española salva la vida de “la familia con peor suerte del mundo”

Tres hermanos estadounidenses y otros seis niños, nacidos con una rara enfermedad mortífera, recuperan la normalidad gracias a un tratamiento genético inventado en Madrid

MANUEL ANSEDE, Madrid - 07 MAY 2025 - 05:20 CEST

La maestra infantil Alicia Langenhop sintió hace un lustro que la suya era “la familia con peor suerte del mundo”. Ella y su marido, sin saberlo, eran portadores de una extraña mutación en el ADN que, si se hereda a la vez de los dos padres, provoca una enfermedad potencialmente mortífera, que afecta a solo una de cada millón de personas en el mundo. Ellos todavía no lo sabían, pero cada hijo que concibiesen tendría un 25% de posibilidades de padecer el mal. Tuvieron tres niños y los tres sufrían el trastorno genético, que anulaba sus defensas y los condenaba a infecciones constantes. [...] Una terapia española ha logrado ahora que los tres hermanos —Ava, de 9 años; Olivia, de 7; y Landon, de 5— y otros seis niños recuperen su vida normal. [...] La historia comenzó hace unos 15 años, en un laboratorio de Madrid, en el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT). Un equipo encabezado por Juan Antonio Bueren y Elena Almarza decidió enfrentarse a una enfermedad rarísima, la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I), que hace que los niños sufran infecciones bacterianas muy dolorosas, con úlceras en la piel, la boca y las vías respiratorias, porque sus glóbulos blancos son anómalos e incapaces de combatir a los microbios invasores. “El 70% de los pacientes con LAD-I grave fallece antes de cumplir los tres años de vida”, lamenta Bueren. [...] Son nueve niños a los que se les han extraído, del tuétano de sus huesos, las células madre que son precursoras de los glóbulos blancos, para insertarles el gen terapéutico en el laboratorio y devolverlas corregidas al cuerpo. “Todos ellos están en el colegio, haciendo una vida normal. Desde el punto de vista clínico, están estupendamente”, celebra Bueren.

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