Una terapia CAR-T salva por primera vez en el mundo a una niña con una enfermedad autoinmune rara en el Hospital de La Paz
Una exitosa colaboración entre hospitales públicos emplea una terapia celular desarrollada en España que se suele utilizar contra el cáncer
La dermatomiositis anti-MD5 es una enfermedad muy rara, que afecta al sistema inmune de una persona por cada millón de habitantes. Se caracteriza por provocar rápidamente un grave daño en el pulmón que acaba con la vida de entre el 30 y el 66% de los pacientes, y no existen tratamientos específicos para hacerle frente. Ahora, el Hospital Universitario La Paz, en Madrid, ha logrado tratar con éxito a una niña con esta enfermedad empleando una terapia CAR-T, la primera vez que se logra en todo el mundo. [...] Las terapias CAR-T son un tipo de inmunoterapia personalizada que han tenido mucho éxito en el tratamiento del cáncer, principalmente de tumores de la sangre como algunas leucemias o linfomas, como último recurso, cuando otros tratamientos han fallado. Su mecanismo de acción consiste en modificar los linfocitos T (un tipo de glóbulo blanco) del paciente para que reconozcan y destruyan células cancerosas. En primer lugar, se extraen las células del paciente y después se modifican genéticamente en el laboratorio para que expresen un receptor (CAR) específico contra un antígeno tumoral. Se multiplican y se vuelven a inyectar al paciente. En el caso de una enfermedad autoinmune, los linfocitos T se modifican para que reconozcan la proteína CD19, que se encuentra en los linfocitos B, claves en el desarrollo de muchas enfermedades de este tipo, incluida la dermatomiositis. [...] La paciente de La Paz fue tratada con una terapia CAR-T CD19, concretamente, con la terapia celular avanzada denominada ARI-0001 producida por el Hospital Clínic de Barcelona.
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