Desarrollan un nuevo tratamiento para la enfermedad de Huntington

Desarrollan un nuevo tratamiento para la enfermedad de Huntington

Científicos de las universidades Northwestern y Case Western Reserve (ambas en Estados Unidos) han desarrollado el primer tratamiento basado en polímeros para la enfermedad de Huntington, una enfermedad incurable y debilitante que provoca la degradación de las células nerviosas del cerebro.

Europa Press,  04 de noviembre de 2024, 11:07

Los pacientes con la enfermedad de Huntington tienen una mutación genética que hace que las proteínas se plieguen incorrectamente y se aglomeren en el cerebro. Estas aglomeraciones interfieren en el funcionamiento celular y, finalmente, provocan la muerte celular. A medida que la enfermedad progresa, los pacientes pierden la capacidad de hablar, caminar, tragar y concentrarse. La mayoría de los pacientes mueren entre 10 y 20 años después de que aparecen los primeros síntomas.

El nuevo tratamiento aprovecha los polímeros de péptidos en forma de cepillo, que actúan como un escudo para evitar que las proteínas se unan entre sí. En estudios realizados en ratones, el tratamiento rescató neuronas con éxito para revertir los síntomas.

Los ratones tratados tampoco experimentaron efectos secundarios significativos, lo que confirma que la terapia no es tóxica y es bien tolerada. Aunque el tratamiento necesita más pruebas, los investigadores imaginan que algún día podría administrarse como una inyección una vez por semana para retrasar la aparición de la enfermedad o reducir los síntomas en pacientes con la mutación genética.

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