Una nueva terapia genética aumenta la visión hasta 10.000 veces en pacientes con enfermedades oculares raras

Una nueva terapia genética aumenta la visión hasta 10.000 veces en pacientes con enfermedades oculares raras

Un nuevo ensayo de terapia genética ha demostrado ser prometedor para mejorar la visión en personas con una enfermedad genética rara

Mrigakshi Dixit, 6 de septiembre de 2024 08:34 a. m. EST

Un nuevo ensayo de terapia genética ha demostrado ser prometedor para mejorar la visión en personas con una enfermedad genética rara. Esta terapia génica ha sido desarrollada para pacientes con amaurosis congénita de Leber (LCA1). Esta afección genética provoca una pérdida importante de la visión en la primera infancia y afecta a menos de 100.000 personas en todo el mundo.

Después de recibir esta terapia, la visión de algunos de los participantes del estudio mejoró “100 veces”. Sorprendentemente, un par de ellos informaron de una “mejora de 10.000 veces” en su visión después de recibir la dosis máxima de esta nueva terapia genética. [...]

“Un paciente informó que por primera vez pudo orientarse a medianoche al aire libre solo con la luz de una fogata”, dijo Cideciyan, quien  también es codirector del Centro de Degeneraciones Hereditarias de la Retina. Los ensayos clínicos fueron codirigidos por investigadores de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania.

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