Inyectan por primera vez la herramienta CRISPR en el cuerpo humano
La técnica de edición genética se ha empleado en el ensayo de un tratamiento contra una enfermedad rara, la amaurosis congénita de Leber
ABC Ciencia MADRID Actualizado:05/03/2020 20:17h
La técnica de edición genética CRISPR-Cas9, una potente herramienta que permite sustituir secuencias de genes defectuosos por otros funcionales, ha sido administrada directamente al cuerpo de una persona, por primera vez. El método se ha empleado para combatir la amaurosis congénita de Leber, una forma de ceguera hereditaria que afecta especialmente a niños y para la que no hay tratamiento. [...] El objetivo es que estos virus manipulados «infecten» a las células e inyecten los genes que transportan, que son capaces de modificar una secuencia concreta del genoma de las células de la retina. En concreto, eliminan una mutación en el gen «CEP290», que provoca la amaurosis congénita de Leber. Dicha mutación impide el correcto funcionamiento de los fotorreceptores de la retina. Clic AQUÍ para seguir leyendo y ver la imagen.
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