La agencia del medicamento de EE UU abre la puerta al primer tratamiento con edición genética CRISPR
La terapia se ha probado con éxito en pacientes con anemia de células falciformes, una dolorosa enfermedad genética de la sangre
IKER SEISDEDOS Washington - 31 OCT 2023 - 22:28 CET
La revolucionaria edición genética CRISPR se presentó este martes al exigente examen de la agencia del medicamento estadounidense (FDA). Tras una audiencia de siete horas, el regulador sanitario pareció más cerca de aprobar un tratamiento basado en esa técnica y bautizado como exa-cel.
El permiso lo solicitaban los laboratorios Vertex Pharmaceuticals, con sede en Boston, y el suizo CRISPR Therapeutics, cuya cotización en bolsa quedó suspendida mientras duraba la sesión. Juntos han diseñado una terapia basada en la edición del genoma contra una dolorosa enfermedad de la sangre: la anemia de células falciformes, una malformación genética responsable de la deformación de los glóbulos rojos. Es una de las la más frecuentes del mundo, y afecta a millones de personas, 100.000 solo en Estados Unidos. También promete mejorar las perspectivas de los pacientes de otra anemia congénita: la betatalasemia, que obliga a recibir transfusiones de por vida.
Clic AQUÍ para seguir leyendo, ver la imagen y el vídeo.
No hay comentarios:
Publicar un comentario