Júbilo en la ciencia: crean en España un fármaco que frena el avance de la ELA hereditaria

Júbilo en la ciencia: crean en España un fármaco que frena el avance de la ELA hereditaria

El hospital Germans Trias lidera esta innovación médica que le devuelve la fuerza muscular a pacientes de ELA

Mateo Chacón Orduz, 12.02.2026 09:46

La lucha contra la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) ha alcanzado un hito significativo en el sistema sanitario español. El Hospital Germans Trias ha iniciado la aplicación de un tratamiento pionero capaz de mejorar la funcionalidad y la fuerza muscular en pacientes que padecen una variante genética específica de esta enfermedad neurodegenerativa. Se trata de la primera terapia autorizada en Europa en tres décadas que logra modificar la evolución natural de la patología en un grupo determinado de personas afectadas. El medicamento, conocido como Tofersen, se dirige exclusivamente a pacientes con una mutación en el gen SOD1. Esta alteración, aunque poco común, es responsable de aproximadamente el 2% de los casos totales de ELA y constituye la segunda causa más frecuente de la versión hereditaria de la enfermedad. [...] La administración del Tofersen no es un proceso sencillo, ya que requiere un abordaje multidisciplinar que involucra a especialistas en Neurología, Anestesiología y Farmacia Hospitalaria. [...] Se ha observado que el fármaco ayuda a preservar la capacidad respiratoria y a mantener la fuerza física. Un dato alentador es que, en las fases avanzadas de los estudios, una cuarta parte de los pacientes mostró mejoras tempranas en las escalas clínicas de funcionalidad, algo inusual en una enfermedad caracterizada por su rápida degeneración.

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