El equipo responsable de la terapia génica que restaura la visión perdida recibe el premio al "Óscar de la ciencia".

El equipo responsable de la terapia génica que restaura la visión perdida recibe el premio al "Óscar de la ciencia".

El matrimonio formado por Jean Bennett y Albert Maguire desarrolló Luxturna, un medicamento que ayudó a un paciente a ver el rostro de su hijo por primera vez.

Ian Sample. 19.04.2026

Una pareja casada que se conoció gracias a la disección de un cerebro y que posteriormente creó la primera terapia génica aprobada para la ceguera ha sido galardonada con uno de los premios más lucrativos de la ciencia. [...] La terapia, denominada Luxturna, fue aprobada en Estados Unidos en 2017 y ha transformado la vida de las personas nacidas con amaurosis congénita de Leber (ACL), un trastorno genético que suele causar ceguera total al inicio de la edad adulta. La eficacia de la terapia se demostró en un ensayo clínico en el que un paciente describió haber visto por primera vez el rostro de su hijo, la veta fina de los muebles de madera y las ramas meciéndose con el viento. Otros pacientes reportaron mejoras profundas similares. [...] En la Universidad de Pensilvania, se dedicaron a investigar la LCA. Esta enfermedad estaba relacionada con fallos en un gen llamado RPE65, pero los científicos carecían de las herramientas para corregirlos. Bennett, sin embargo, perseveró. «Lo bueno de ser joven e ingenua es que no sabía lo que no sabía», comentó. Tras años de trabajo, Bennett y Maguire desarrollaron una terapia génica que introdujo una versión funcional del gen en las células de la retina. Las pruebas en animales y los ensayos clínicos en humanos, desarrollados junto con Katherine High, demostraron que restauraba la visión perdida. Dos perros que trataron durante el proceso, Venus y Mercury, se convirtieron en las mascotas de la pareja.

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