Un estudio demuestra por primera vez la eficacia de la terapia génica contra la anemia de Fanconi
Un trabajo español, que empezó hace más de 20 años, da esperanza a los niños que nacen con una enfermedad rara que provoca fallos en el desarrollo e incrementa el riesgo de cáncer
Esta enfermedad rara hereditaria, denominada anemia de Falconi, afecta al gen FANCA, uno de los más de 20.000 que tenemos los humanos, encargado de reparar el ADN. El defecto provoca malformaciones, un mayor riesgo de cáncer o insuficiencia de la médula ósea, y solo se podía curar con un trasplante de médula de un donante compatible. Esta operación no siempre es posible e implica riesgos como una mayor incidencia de algunos tumores. Ahora, el trabajo de más de dos décadas de un equipo de investigadores liderado desde España está cambiando las perspectivas de los pacientes y sus familias. Hoy, la revista The Lancet publica los resultados de un ensayo clínico que muestra la eficacia y la seguridad de la terapia génica contra la anemia de Fanconi. Para aplicar esta terapia, primero se extrajeron células madre de la médula ósea a nueve pacientes, niños de entre tres y siete años, en el Hospital Infantil Niño Jesús de Madrid y en el Vall d’Hebron de Barcelona. Una vez purificadas, un equipo del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat) utilizó un virus modificado genéticamente para introducir en esas células el gen FANCA corregido. Unas horas después, como si se tratase de una autotransfusión, se volvieron a inyectar a los pacientes sus células modificadas. Tras siete años de seguimiento, el estudio muestra que las células madre modificadas prenden en los pacientes y van sustituyendo a las dañadas, superando el 90% del total en dos de ellos. El resultado, que muestra por primera vez una terapia génica capaz de corregir la progresión del fallo de médula ósea, ha conseguido el éxito donde cuatro equipos estadounidenses de primer nivel habían fracasado.
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