La primera terapia génica sobre la piel cura a ‘niños mariposa’ de heridas que llevaban años sin cicatrizar
Un tratamiento experimental tiene éxito en nueve pacientes con una rara enfermedad genética
La epidermólisis bullosa es un conjunto de trastornos genéticos que provocan una hipersensibilidad de la piel. Los nueve pacientes tratados —tres de ellos niños y adolescentes— sufrían una de las formas más graves de la dolencia. Un defecto en el gen COL7A1 hace que estas personas no puedan sintetizar la proteína colágeno 7, encargada de mantener unidas las dos capas más externas de la piel: la epidermis y la dermis. Esto hace que al menor contacto se les abran llagas y heridas por todo el cuerpo; también en las mucosas que recubren la boca y el tracto digestivo. A estos pacientes se les apoda “niños mariposa” porque la enfermedad comienza a desarrollarse desde el nacimiento y hace que la piel sea tan delicada como las alas del insecto. Este estudio liderado por investigadores de la Universidad de Stanford (EE UU) se basa en un virus del herpes modificado que lleva en su interior dos copias sanas del gen COL7A1. Cuando el patógeno desactivado entra en las células, estas comienzan a producir la proteína que corrige la enfermedad. Lo más llamativo de esta terapia génica es que se aplica directamente en gotas sobre la piel, sin siquiera tocar las lesiones. Clic AQUÍ para seguir leyendo y ver la imagen.
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