sábado, 22 de diciembre de 2018

Autorizada la edición genética con CRISPR dentro de personas enfermas

Autorizada la edición genética con CRISPR dentro de personas enfermas

Una empresa de EE UU anuncia que inyectará la herramienta para modificar el ADN en el ojo de pacientes con ceguera


La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE UU ha aprobado un ensayo clínico para tantear una terapia experimental en unos 15 niños y adultos afectados por la principal causa de ceguera hereditaria, según ha anunciado la empresa estadounidense Editas Medicine. La enfermedad, denominada amaurosis congénita de Leber, golpea a dos o tres de cada 100.000 nacidos. La patología afecta a la capa interna del ojo —la retina— y provoca una grave deficiencia visual que comienza en los primeros años de vida. La forma más habitual está causada por una mutación en uno solo de los 22.000 genes que hay en cada célula humana, el CEP290. La compañía Editas Medicine, con sede en Cambridge (Massachusetts), pretende inyectar en un ojo de cada paciente las herramientas CRISPR, una especie de tijeras microscópicas teledirigidas que, teóricamente, son capaces de dirigirse a la mutación y arreglarla en las células de la retina. El ensayo clínico servirá para evaluar de manera muy preliminar la seguridad y la eficacia de la terapia, denominada EDIT-101.
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